Η πρώτη παγκοσμίως κλινική δοκιμή του φαρμάκου baricitinib έδειξε ότι το από του στόματος φάρμακο μπορεί να σταματήσει την εξέλιξη του διαβήτη τύπου 1.
Ερευνητές του Ινστιτούτου Ιατρικής Ερευνας St Vincent (SVI) στη Μελβούρνη έδειξαν στο πλαίσιο κλινικής δοκιμής σε ανθρώπους ότι ένα κοινώς χορηγούμενο φάρμακο για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα μπορεί να σταματήσει την εξέλιξη του διαβήτη τύπου 1.
Διατήρηση της παραγωγής ινσουλίνης από τον οργανισμό
Η πρώτη στο είδος της παγκοσμίως κλινική δοκιμή, τα αποτελέσματα της οποίας δημοσιεύθηκαν στην έγκριτη ιατρική επιθεώρηση «The New England Journal of Medicine», έδειξε ότι το φάρμακο baricitinib μπορεί να διατηρήσει με ασφάλεια και αποτελεσματικότητα την παραγωγή ινσουλίνης από τον οργανισμό και να επιβραδύνει την εξέλιξη του διαβήτη τύπου 1, μόνο όμως αν ληφθεί εγκαίρως – συγκεκριμένα μέσα στις πρώτες 100 ημέρες από τη διάγνωση.
Αυτοάνοσο νόσημα
Ο διαβήτης τύπου 1 είναι ένα αυτοάνοσο νόσημα στο οποίο το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται λανθασμένα και εξολοθρεύει τα ινσουλινοπαραγωγά κύτταρα του παγκρέατος. Σήμερα οι ασθενείς – η διάγνωση γίνεται συνήθως στην παιδική ηλικία, ωστόσο υπάρχουν και περιπτώσεις διάγνωσης του διαβήτη τύπου 1 στην ενήλικη ζωή – χρειάζεται να λαμβάνουν εφ’όρου ζωής ινσουλίνη προκειμένου να επιβιώσουν.
«Οι συμμετέχοντες που έλαβαν το φάρμακο χρειάζονταν σημαντικά μικρότερη δόση λήψης ινσουλίνης»
«Οταν πρωτογίνεται η διάγνωση του διαβήτη τύπου 1 υπάρχει ακόμη σημαντικός αριθμός ινσουλινοπαραγωγών κυττάρων στον οργανισμό. Θελήσαμε να δούμε αν θα μπορούσαμε να προστατεύσουμε την περαιτέρω καταστροφή αυτών των κυττάρων από το ανοσοποιητικό σύστημα. Δείξαμε ότι το baricitinib είναι ασφαλές και αποτελεσματικό στην επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου σε άτομα που έχουν διαγνωστεί πρόσφατα με διαβήτη τύπου 1» ανέφερε ο επικεφαλής της δοκιμής καθηγητής του SVI Τόμας Κέι.
Βελτίωση του ελέγχου της γλυκόζης, μείωση μακροπρόθεσμων επιπλοκών
Το baricitinib δρα μπλοκάροντας ένα ένζυμο το οποίο υπό φυσιολογικές συνθήκες βοηθά στη μετάδοση σημάτων που ρυθμίζουν το ανοσοποιητικό σύστημα και τη φλεγμονή. Το συγκεκριμένο φάρμακο χορηγείται σήμερα για τη θεραπεία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας η οποία αποτελεί επίσης αυτοάνοσο νόσημα. Εκτιμάται ότι καταστέλλει την ανοσολογική απόκριση που πυροδοτείται ενάντια στα ινσουλινοπαραγωγά κύτταρα του παγκρέατος σε άτομα που έχουν πρωτοδιαγνωστεί με διαβήτη τύπου 1, καθυστερώντας την εμφάνιση συμπτωμάτων της νόσου, βελτιώνοντας τον έλεγχο της γλυκόζης και τελικώς μειώνοντας μακροπρόθεσμες επιπλοκές για τον οργανισμό.
Η κλινική δοκιμή
Στην τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή κλινική δοκιμή του φαρμάκου που διήρκεσε ένα έτος συμμετείχαν 91 ασθενείς με διαβήτη τύπου 1. Από το σύνολο των συμμετεχόντων οι 60 έλαβαν baricitinib και οι υπόλοιποι εικονικό φάρμακο. Οι συμμετέχοντες ήταν ηλικίας 10-30 ετών και ξεκίνησαν τη λήψη του φαρμάκου μέσα στις πρώτες 100 ημέρες από τη διάγνωσή τους. Στο σύνολό τους συνέχισαν τη λήψη ινσουλίνης καθ’όλη τη διάρκεια της δοκιμής. Οι ερευνητές σε όλο το διάστημα παρακολούθησης κατέγραφαν την ημερήσια δόση ινσουλίνης που λάμβαναν οι εθελοντές, την ποσότητα της ινσουλίνης που παρήγαγαν ενδογενώς (από το πάγκρεάς τους), τα επίπεδα της γλυκόζης του αίματος καθώς και τα επίπεδα γλυκοζυλιωμένης αιμοσφαιρίνης (η μέτρηση της γλυκοζυλιωμένης αιμοσφαιρίνης δείχνει τα μέσα επίπεδα σακχάρου του αίματος κατά τους τελευταίους δύο με τρεις μήνες).
Η πρώτη πιθανή θεραπεία τροποποίησης του διαβήτη τύπου 1
Σύμφωνα με τον καθηγητή Κέι, η νέα μελέτη δίνει υποσχέσεις σχετικά με το ότι το baricitinib μπορεί να αποτελέσει την πρώτη θεραπεία τροποποίησης του διαβήτη τύπου 1 σε μορφή χαπιού. «Ως τώρα οι ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 εξαρτώνται από τη χορήγηση ινσουλίνης σε μορφή ένεσης ή μέσω αντλίας. Η δοκιμή μας έδειξε ότι, αν η θεραπεία με baricitinib ξεκινήσει εγκαίρως μετά τη διάγνωση, διατηρείται η παραγωγή ινσουλίνης τους. Οι συμμετέχοντες που έλαβαν το φάρμακο χρειάζονταν σημαντικά μικρότερη δόση λήψης ινσουλίνης».
Η σωτήρια ινσουλίνη και το καταστρεπτικό έργο του διαβήτη
Μέχρι την ανακάλυψη της ινσουλίνης πριν από περισσότερα από 100 χρόνια, ο διαβήτης τύπου 1 ήταν μια θανατηφόρα νόσος. Παρότι η θεραπεία με ινσουλίνη είχε και έχει σωτήριο ρόλο για τους ασθενείς με διαβήτη τύπου 1, υπάρχει λεπτή ισορροπία σχετικά με τη δόση χορήγησής της καθώς μεγαλύτερη ή μικρότερη δόση μπορεί να είναι επικίνδυνη. Ακόμη όμως και με τη χρήση ινσουλίνης, ο διαβήτης συνεχίζει το «καταστρεπτικό» έργο του στον οργανισμό συνδεόμενος με μακροπρόθεσμες επιπλοκές όπως τα καρδιακά και εγκεφαλικά επεισόδια, τα προβλήματα όρασης, η νεφροπάθεια και οι νευρικές βλάβες.
Ελπίδα ότι η θεραπεία θα καταστεί κλινικά διαθέσιμη
«Είμαστε πολύ αισιόδοξοι ότι η νέα από του στόματος θεραπεία θα καταστεί κλινικά διαθέσιμη. Κάτι τέτοιο θα αποτελέσει τεράστιο βήμα αλλαγής στη διαχείριση του διαβήτη τύπου 1» σημείωσε η καθηγητήρια Χέλεν Τόμας, επικεφαλής στο προκλινικό τμήμα της δοκιμής.
Πηγή:in.gr